วิธีการใหม่นี้ดูปลอดภัย

วิธีการใหม่นี้ดูปลอดภัยและมีประสิทธิภาพมากกว่ากลยุทธ์ การบำบัด ด้วยยีนที่ทดสอบก่อนหน้านี้สำหรับ X-SCIDผลลัพธ์ระหว่างกาลเหล่านี้จากการทดลองทางคลินิกซึ่งได้รับการสนับสนุนจาก NIH ได้รับการเผยแพร่ในวันนี้ในThe New England Journal of Medicineทารกที่มี X-SCID ซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ของ ยีน IL2RGนั้นมีความเสี่ยงสูงต่อการติดเชื้อรุนแรง หากไม่ได้รับการรักษา โรคนี้จะถึงแก่ชีวิต โดยปกติภายในปีแรกหรือสองปีแรกของชีวิต ทารกที่มี X-SCID มักจะได้รับการรักษาด้วยการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ที่สร้างจากเลือด โดยเฉพาะอย่างยิ่งจากพี่น้องที่มีพันธุกรรมตรงกัน อย่างไรก็ตาม มีทารกน้อยกว่าร้อยละ 20 ที่เป็นโรคนี้ที่มีผู้บริจาคดังกล่าว ผู้ที่ไม่มีพี่น้องที่ตรงกันมักจะได้รับการปลูกถ่ายจากพ่อแม่หรือผู้บริจาครายอื่น ซึ่งช่วยชีวิตได้ แต่มักจะฟื้นฟูภูมิคุ้มกันได้เพียงบางส่วนเท่านั้น ผู้ป่วยเหล่านี้ต้องได้รับการรักษาตลอดชีวิตและอาจประสบปัญหาทางการแพทย์ที่ซับซ้อนต่อไป รวมถึงการติดเชื้อเรื้อรัง